Acide carglumique
composé chimique
L'acide carglumique est le principe actif d'un médicament orphelin.
| Acide carglumique | |
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| Acide carglumique | |
| Identification | |
|---|---|
| Nom UICPA | (2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid |
| Synonymes |
acide (S)-2-uréidopentanedioique |
| No CAS | |
| No ECHA | 100.116.323 |
| Code ATC | A16 |
| DrugBank | DB06775 |
| PubChem | 121396 |
| ChEBI | 71028 |
| SMILES | |
| InChI | |
| Propriétés chimiques | |
| Formule | C6H10N2O5 [Isomères] |
| Masse molaire[1] | 190,154 ± 0,007 4 g/mol C 37,9 %, H 5,3 %, N 14,73 %, O 42,07 %, |
| Données pharmacocinétiques | |
| Biodisponibilité | 30% |
| Liaison protéique | Non déterminé |
| Métabolisme | partiel |
| Demi-vie d’élim. | 4,3 à 9,5 heures |
| Excrétion | |
| Considérations thérapeutiques | |
| Classe thérapeutique | Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme |
| Voie d’administration | Orale |
| Grossesse | Non connu |
| Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire. | |
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L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate synthase[2],[3].
Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le [4],[5].
En France, depuis le , il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérianique, méthylmalonique, propionique)[6].
Références
modifier- Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
- (en)L. Caldovic et al., « Restoration of ureagenesis in N-acetylglutamate synthase deficiency by N-carbamylglutamate », The Journal of pediatrics, vol. 145, no 4, , p. 552-554 (PMID 15480384, lire en ligne [htlm], consulté le )
- (en)O. Elpeleg et al., « N-acetylglutamate synthase deficiency and the treatment of hyperammonemic encephalopathy », Annals of neurology., vol. 52, no 6, , p. 845-849 (PMID 12447942, lire en ligne [htlm], consulté le )
- (en) « Patent and Exclusivity Search Results »
- (en) Laura María Palomino Pérez, Álvaro Martín‐Rivada, Elvira Cañedo Villaroya et Juan José García‐Peñas, « Use of carglumic acid in valproate‐induced hyperammonemia: 25 pediatric cases », JIMD Reports, vol. 55, no 1, , p. 3–11 (ISSN 2192-8312 et 2192-8312, PMID 32905024, PMCID PMC7463051, DOI 10.1002/jmd2.12131, lire en ligne, consulté le )
- Fiche de transparence Haute Autorité de santé.